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遺傳因素是導致人類大多數疾病的“罪魁”,其中既包括遺傳性疾病,也包括傳染性疾病和許多惡性疾病。這也是生物醫學界一直以來希望修改病人基因組糾正突變,讓入侵病原體基因組失效的根本原因。

目前,基因療法正取得越來越大的成功,但科學傢認為,體細胞基因編輯領域需要新的編輯、傳遞和生物系統,才能更好地衡量各種策略的安全性和有效性。SCGE聯合會正是在這一共識下成立的。曾受NIH資金支持的SCGE聯合會,目前包括來自38個機構的72名主要研究人員,進行著45個不同的項目。聯合會目標是加速開發安全有效的技術手段,編輯患者體內與疾病相關的體細胞基因組,而其中一些基因組,是相對以往來說難以觸及到的區域。

此次,包括美國威斯康星大學、馬薩諸塞大學的聯合研究團隊發表觀點文章,介紹並探討瞭相關計劃,具體包括:開發新技術,以誘導和評估基因組編輯,確定人類細胞中基因組編輯的下遊功能後果;同時,秉持嚴謹且創新的方法,通過對小型動物和大型動物的第三方測試進行驗證;再將“組裝”好的SCGE“工具包”及應用所產生的知識可視化,加速研究人員對各種疾病新療法的臨床開發。

文章表示,這一計劃將會嚴格關註體細胞編輯,重點落在兩個方面:一是從細胞核內的DNA到細胞內其他地方的核酸;二是不改變DNA或RNA序列,以產生染色質結構的靶向改變為目標的表觀基因組編輯。

該計劃還將設立一個通用指標或標準,再對多種技術進行比較。其另一個重要價值是研究成果將與全世界共享,並將“組裝”一系列試劑、方法、實踐等內容的SCGE“工具包”,以此幫助全世界科學傢減少開發新療法所需的時間和成本。最終,將治療手段推廣到最具挑戰性的體細胞組織環境中。

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