早在2019年，首個CRISPR人體臨床試驗在美國展開。這些試驗針對的是β-地中海貧血癥和鐮狀細胞病這兩種罕見的血液疾病。該療法涉及從患者血液中采集幹細胞，並使用CRISPR技術進行單一的基因改變，旨在提高紅細胞中胎兒血紅蛋白的水平。
來自首批接受治療的患者的早期數據為該療法的安全性和有效性提供瞭有希望的跡象。現在，研究人員揭示瞭正在進行的1/2期臨床試驗近三年來的持續積極數據。
到目前為止，已經公佈瞭22名患者的數據，其結果與人們所希望的一樣好。所有15名β-地中海貧血癥患者的胎兒血紅蛋白水平都有臨床意義的改善。在CRISPR療法之前，每個病人都需要持續輸血，有時是每月一次，但自從利用這種療法治療之後，他們每個人都沒有輸血。
所有七名鐮狀細胞患者也顯示出明顯的改善，沒有任何血管閉塞性危機，這是疾病的主要臨床跡象。
參與試驗的研究員Stephen Grupp說：“在這些早期的日子裡，我們所看到的是這對我們所看到的鐮狀細胞患者來說是多麼大的轉變。我們聽說它改變瞭生活。”
隻有一名患者表現出嚴重的不良反應，這被認為與CRISPR療法有關。然而，那是有效的治療，並沒有導致死亡。除此之外，安全狀況與先前的幹細胞移植治療一致，隻有暫時的輕度和中度副作用。
Grupp表示，該療法的長期療效正在被密切調查。這種治療到底能持續多久是一個很大的未解之謎。七名患者的後續數據顯示，超過12個月後，療效沒有減弱。
“隨著我們的繼續，最大的問題是它是否持久，”Grupp指出。“迄今為止的證據表明，在我們所看到的時間范圍內，它是持久的，我們隻需要繼續跟蹤病人。”
目前已有40多名患者接受瞭CRISPR治療，試驗仍在進行。最終，研究人員希望招募45名β-地中海貧血癥患者和45名鐮狀細胞病患者，並在用藥後對每位患者進行兩年的跟蹤。
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