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該研究描述瞭首次有病人通過光遺傳學療法實現瞭神經退行性疾病的部分功能恢復。在這個案例中，一位盲人患者在治療後部分恢復瞭視力。
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匹茲堡大學UMPC眼科中心主任、法國索邦大學教授José-Alain Sahel說，這篇論文是超過12年工作的積累。這篇論文的重點是巴黎的一名患者，他在40年前被診斷出患有原發性視網膜色素變性。原發性視網膜色素變性是一種神經退行性疾病，它破壞瞭視網膜上的感光細胞，導致完全失明。
這種疾病是由超過71個不同基因的突變引起的，這使得取代蛋白質以修復病情的基因療法具有挑戰性，而且不是特別有效。研究人員試圖從一個不同的角度來治療這種情況，這並不依賴於試圖修復對光有反應的細胞中的突變基因。相反，他們試圖用光遺傳療法直接激活神經細胞。
在這項研究中，研究人員給視力較差的病人的眼睛註射瞭一種腺病毒相關載體，該載體攜帶遺傳信息，包括一種名為ChrimsonR的光感應蛋白。這種特殊的蛋白質來自一種發光的藻類，在自然界中存在。離子的流動激活瞭細胞，並使它們開火，通過神經末梢將信號傳遞給大腦。該團隊使用瞭特殊的護目鏡，其特點是有一個攝像頭，可以逐個像素地檢測光強度的變化，作為激活神經節細胞的不同事件。
研究人員說，經過一段時間的調整和學習如何使用這項技術，結果是顯著的。患者在佩戴護目鏡時，可以用接受治療的眼睛定位、識別和計算不同的物體。註射前或註射後不戴護目鏡時，患者無法目測到任何物體。
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